BJH上发布了最新的年成人再生障碍性贫血（AA）诊疗指南，本文对文章中提及的数个成人AA的诊疗要点简要概括，方便临床中快速参阅使用。

诊断要点：

重型再生障碍性贫血（SAA）应根据Camitta标准诊断。

虽然大多数病例为特发性AA，但仍应详细询问患者用药史，怀疑药物致病的应停止使用该药物并向药品管理机构报告。推荐进行多学科会诊，通过综合相关检查结果制定治疗方案。患者诊断不明确或为先天性骨髓衰竭综合征时应考虑寻求专家的诊疗意见。

应对患者进行综合评估，包括家族史、腹部超声检查、超声心动图检查、胸部高分辨率CT扫描、肺功能检测并评估患者其他系统疾病如肝硬化、肺纤维化、肾疾病；这些检查结果可排除特发性骨髓衰竭（BMF）以外的原发性病因。

支持治疗要点：

应为患者输注血液制品来提高生命质量。

血红蛋白输注不应仅以血红蛋白浓度作为输注指征，应考虑其合并症做到个体化。

输注Rh及Kell配型匹配的血液能够降低同种免疫排斥的风险。

病情稳定，正在接受抗胸腺球蛋白（ATG）等增加出血风险治疗的患者，血小板输注指征为血小板低于10×/L。

有发生出血的危险因素，如发热或败血症的患者，则应将输注指征放宽为血小板低于20×/L。

不推荐对病情稳定，未处于ATG等增加出血风险治疗中的患者，预防性输注血小板。

患者有2级及以上慢性出血疾病的，需要根据其症状及体征的严重性实施个体化管理。

在接受抗胸腺球蛋白（ATG）治疗前及治疗中，患者每日血小板均应维持在20×/L以上，以保证疗程中可持续使用ATG。

血小板常规使用1成人治疗量。

所有接受免疫抑制治疗（ATG或阿仑单抗）或造血干细胞移植（HSCT）的患者均应输注照射后的血液制品。

是否需要铁螯合治疗应根据患者个体情况决定，接受HSCT后铁过载的患者应行静脉放血术。

有严重中性粒细胞减少的患者，应预防性使用抗生素及抗真菌药物。

尽管无预防性抗卡氏肺孢子肺炎治疗的必要，但接受免疫抑制治疗（IST）的患者应接受预防性抗病毒药物。

免疫抑制治疗（IST）治疗要点：

目前IST一线方案为马ATG（ATG-ATGAM）联合环孢素A（ASA）。1A级

IST推荐作为非重型AA、缺少匹配同胞供者或年龄＞35-50岁的重型或极重型AA患者的一线治疗方案。

对于第一疗程无效或复发患者，应进行第二疗程的ATG治疗。

ATG仅可在有相关使用经验的中心使用，且患者需要住院。

不推荐使用中到大剂量环磷酰胺（无干细胞支持情况下）。

理论上接种疫苗有导致疾病复发的风险，因此在接受免疫抑制治疗后，应尽量避免流感疫苗等疫苗接种。

造血干细胞移植（HSCT）治疗要点：

所有考虑行HSCT的患者应进行多专科评估，并结合再生障碍性贫血领域的专家给出的患者接受HSCT指征及预处理方案等方面的意见，做出治疗决定。

所有具备行HSCT条件的患者，在诊断时就应检测其HLA配型，以便寻找合适供者。

为了明确诊断并排除骨髓增生异常综合征（MDS）及阵发性血红蛋白尿的克隆演化，应对患者进行严格地再评估。排除先天性AA也十分关键。

应运用造血干细胞移植合并症指数及类似量表进行评估。

除HSCT外IST等替代方案也应考虑在治疗计划。

目前HLA相合同胞供体（MSD）HSCT是儿童及成人重型AA的主要治疗选择，而年龄在35-55岁的患者，在考虑行HSCT前应对其合并症进行详细评估。

仅在患者对IST治疗无反应的情况下，才考虑为其行无关供者HSCT。

目前无合适供者的患者接受替代供者HSCT治疗后预后明显提高，但仍处于试验阶段且需要结合专家意见；仅使用欧洲骨髓移植重型再生障碍性贫血工作组（SAAWP）推荐方案。

老年AA患者治疗要点：

应把老年AA患者的生命质量放在首位，因此应对老年患者进行个体化评估并尊重其特殊意愿。

推荐使用免疫抑制治疗。虽然GSA联合ATG可以更快的升高全血细胞，但也可考虑单用GSA或羟甲烯龙作为替代方案。

不适合使用、拒绝使用或不能耐受IST的老年患者，应接受最佳的支持治疗。

艾曲波怕（Eltrombopag）已获欧洲药品管理局（EMA）批准用于治疗IST无效或进行重度预处理后但不适合接受HSCT的重型AA患者。使用该药须严密监测克隆性演化并参考相关临床研究方案。

妊娠合并AA患者的管理要点：

支持治疗仍然是妊娠合并AA患者的主要治疗手段，应通过血小板输注使血小板保持在20×/L以上。

使用CSA对孕妇安全。

PNH及AA诊疗要点：

所有患者应通过流式细胞学监测外周血细胞排除PNH，包括糖基磷脂酰肌醇（GPI）锚定蛋白缺陷，如白细胞的CD14、CD16、CD24及荧光标记的嗜水气单胞菌气溶素（FLAER）和红细胞的CD55及CD59等检测。

患者在诊断为AA时就应监测排除PNH。若监测结果一直为阴性，前2年中每6月检测一次，若之后未出现新的症状/体征，则每年检测一次。若PNH监测为阳性或转变为阳性，则前2年中每3月检测一次，在PNH细胞比例保持稳定前应一直按上述频率进行监测。

多达50%的AA患者可检测出少量PNH克隆，通常无溶血证据；大量PNH克隆可产生明显的临床症状，如溶血及增加血栓疾病风险（「溶血性PNH」）。

AA患者检测到少到中等量PNH克隆不会直接影响到针对骨髓衰竭治疗方案的选择。

全国首家院外指导咨询系统

1.免医院；

2.免费指导您找到有效的治疗方法；

3.免费指导治疗中注意事项；

4.免费指导饮食和生活注意事项；

5.免费为你提供国内先进的血液病、肿瘤病、肾病等相关治疗的信息。

更多文章点击试试！