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前言

1.1相关概念

1.1.1干细胞

干细胞是一类具有不同分化潜能，并在非分化状态下自我更新的细胞。用于细胞治疗的干细胞主要有：胚胎干细胞（Embryonicstemcell，ESC)；诱导多能性干细胞（Inducedpluripotentstemcell,iPSC）和成体干细胞（Somaticstemcell，SSC)。成体干细胞又包括自体或异体、胎儿或成人不同分化组织、以及与发育相伴随的组织（如脐带、羊膜、胎盘等）来源的造血干细胞（Hematopoieticstemcell，HSC)、间充质干细胞（Mesenchymalstromal/stemcell，MSC）和各种类型的祖细胞[1]。

干细胞在一定诱导培养的条件下，可分化成多种功能细胞，并可培育成骨骼、肌肉、神经以及肝、肾等多种组织和器官；它有望用于治疗肿瘤、糖尿病、心脑血管疾病及美容、延缓衰老等传统药物和治疗手段效果不明显的疾病和医疗难题。干细胞在机体中的功能是及时补充人体在新陈代谢过程中丢失的细胞，是一种能自我分化和复制成具有特殊功能细胞的原始细胞，被称为“万能细胞”。

1.1.2干细胞制剂

干细胞制剂（Stemcell-basedmedicinalproducts）是指用于治疗疾病或改善健康状况、以不同类型干细胞为主要成分、符合相应质量及安全标准，且具有明确生物学效应的细胞制剂[1]。

1.1.3干细胞治疗

干细胞治疗是指应用人自体或异体来源的干细胞，经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病治疗的过程。这种体外操作包括：干细胞的分离、纯化、扩增、修饰、干细胞（系）的建立、诱导分化、冻存和冻存后的复苏等[1]。也有刊物将干细胞治疗表述为再生医疗，是指通过对干细胞的分离、体外培养、定向诱导、甚至基因修饰等处理的过程，是在体外繁育出全新的、正常的甚至更年轻的细胞、组织或器官，最终通过细胞、组织或器官移植实现对临床疾病的治疗。

用于干细胞治疗的细胞制备技术和治疗技术（手段或方法），具有多样性、复杂性和特殊性。但作为一种新型生物治疗产品，所有干细胞制剂都应遵循共同的研发过程，即从干细胞制剂的制备、体外试验、体内动物试验，到植入人体的临床研究及临床治疗的过程。整个过程的每一阶段，都须对所使用的干细胞制剂在细胞质量、安全性和生物学效应方面进行相关的研究和质量控制。

1.1.4干细胞治疗产业

目前尚无对干细胞治疗产业做出系统而详尽的定义，这与干细胞治疗领域尚处在初级阶段有关。干细胞治疗产业是依托干细胞技术满足人类各种医疗和应用需求为目的的行业种类的总称，其涵盖了干细胞基础研究、技术开发、临床应用及相关配套产业[2]。当干细胞医疗技术价值是通过临床疾病的治疗来体现时，则可基于传统疗法难以有效治愈的疾病（适应证）来划分。据全球多家干细胞研究型企业所涉及的治疗领域，干细胞治疗产业几乎涵盖了人体的全部系统（见图1）。具体包括：运动系统疾病如关节炎、骨坏死等；消化系统疾病如肝硬化、肠炎等；呼吸系统疾病如肺炎等；泌尿系统疾病如肾炎、膀胱炎等；生殖系统疾病如不孕症、卵巢功能障碍等；内分泌系统疾病如糖尿病等；免疫系统疾病如风湿性关节炎、红斑狼疮等；神经系统疾病如脑瘫、阿尔茨海默症、帕金森等；循环系统如心血管疾病、脑卒中等。

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如按干细胞的来源、种类划分，则干细胞产业又可细分为诱导多能性干细胞、成体干细胞和胚胎干细胞等。如基于产业链的概念来划分，则可分为如图2所示的上、中、下游产业及与遗传信息、诊断检测试剂、生物工程材料和人造组织器官等相关的配套产业。

1.2干细胞研究概览

年美国《科学》杂志将干细胞研究列为世界十大科学成就之首。年诱导多潜能干细胞研究被《自然》和《科学》杂志分别评为第一和第二重大科学技术。年和年诺贝尔生理和医学奖均颁给了极具潜力的干细胞研究。可以说，干细胞医疗技术已成为21世纪自然科学领域最受