▎药明康德内容团队编辑

上周FDA共颁发19项孤儿药资格，KezarLifeSciences的“first-in-class”选择性免疫蛋白酶体抑制剂KZR-获得2项孤儿药资格，诺华（Novartis）治疗亨廷顿病（Huntingtonsdisease，HD）的小分子RNA剪接调节剂、AntisenseTherapeutics在研杜氏肌营养不良（Duchennemusculardystrophy，DMD）RNA疗法纷纷入围，此外还有多款基因疗法获得FDA青睐。今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个盘点。

药物：KZR-

研发企业：KezarLifeSciences

治疗疾病：皮肌炎（dermatomyositis，DM）；多发性肌炎（polymyositis，PM）

简介：KZR-是一种“first-in-class”选择性免疫蛋白酶体抑制剂，在多种自身免疫性疾病中具有广泛的治疗潜力。临床前研究表明，选择性免疫蛋白酶体抑制作用在多种自身免疫性疾病的动物模型中产生广泛的抗炎反应，同时可避免免疫抑制作用。KZR-早期临床结果表明其有潜力作为重度、慢性自身免疫性疾病和免疫介导疾病的长期治疗。